制藥公司的分裂：做革命性新藥還是做me-too？

添加日期：2017年12月13日 閱讀：1446

福布斯近日舉辦了一場名叫“醫(yī)療健康五大措施”的論壇，就生物醫(yī)藥產業(yè)如何進行創(chuàng)新展開了激烈的討論。

Dana-Farber癌癥研究中心的CEO Laurie Glimcher博士指責產業(yè)界說，談到生產力，我們首先就要對革命性的創(chuàng)新藥和me-too做一區(qū)分。再生元**科學官兼總裁George Yancopoulos博士的批評更為尖銳，稱FDA在2016年批準的22款新藥中，只有7款算得上全新突破。

然而，隨著峰會議程的展開，業(yè)界將討論重心逐漸轉向了定價挑戰(zhàn)和藥品可支付性。而且在涉及新藥時，主要擔心的是這些藥物的定價缺乏競爭。

美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務中心(CMS)主管Seema Verma的發(fā)言代表多數(shù)人觀點——有競爭對手時，市場運轉良好;無競爭對手時，面臨定價挑戰(zhàn)。從本質上講，每一個新的治療突破都需要有同種類型的追隨者，只有在競爭的情況下，才能降低藥價。

丙肝療法是*好的例子。吉利德的Sovaldi一開始定價是84000美元一個療程，接近1000美元/片。艾伯維和默克的產品接踵上市，覆蓋6種基因型的丙肝新藥Mavyret(AbbVie)的定價就降低到了26000美元一個療程，不到Sovaldi的三分之一。

“me-too”這個詞，聽起來略帶貶義，這好像是公司坐等競爭對手的臨床結果，然后想方設法開發(fā)一個仿制版本。如果這么想的話，這顯然是個失敗的戰(zhàn)略。因為一款新藥從立項到獲得FDA批準上市的時間跨度高達10~15年，當藥物開始銷售時，原始藥物可能因為失去專利保護而價格急劇下降。因此在這種情況下，me too在價格上并沒有優(yōu)勢，它必須定價在一個比較低的價格水平。

然而，在某些特定治療領域，多數(shù)具有競爭力藥物是公司利用基礎研究突破，盡快執(zhí)行研發(fā)計劃，以便將藥物盡快上手的結果。

以再生元降低LDL的PCSK9抑制劑為例。2015年7月24日，F(xiàn)DA批準了再生元/賽諾菲的Praluent，定價為14600美元/年。5周后，F(xiàn)DA又批準了安進公司的Repatha。從FDA批準時間上看，Praluent在Repatha之前，但這并不意味著后者就是一款me-too。事實上， Repatha是第*款收到FDA用于治療降低心臟風險、中風和冠狀動脈血運重建的PCSK9抑制劑。換言之，Praluent可能是me-too。

為了讓更多人使用，美國CMS也在進行價格降低的談判。不過由于再生元和安進的價格并不對外公開，業(yè)內人士認為，由于支付方討價還價，實際價格將在8000美元左右。

除了定價之外，我們需要考慮多個適應癥。當然，這也并不是指藥品一定得在不同年齡、性別及不同區(qū)域都有效，開發(fā)具有廣譜醫(yī)學用途的藥物顯然不顯示。在一些異質性群體中，對患者進行管理，確保*佳的安全性和有效性是非常重要的。

此外，在新的適應癥中，并不是意味第*個被批準該適應癥的藥物就是*好的。通常情況下，后批準的藥物效果反而更好。譬如，立普妥是第五個進入美國市場的他汀類藥物，但其效果優(yōu)于前四種藥物。

因此，不要詆毀FDA批準的不是**新藥。這些藥物是不是真正有價值的新藥，只有在患者大量使用后才能確定。

責任編輯：田月華 wealthfootsteps.com 2017-12-13 14:01:02

文章來源：醫(yī)藥魔方