政策紅利 政策扶持加碼基因檢測(cè)

添加日期：2017年2月15日 閱讀：1169

2017甫開(kāi)年，基因測(cè)序巨頭Illumina動(dòng)作頻頻。從1月9日到13日，Illumina在今年的JPMorgan健康大會(huì)上發(fā)布了新一代測(cè)序系統(tǒng)NovaSeq，稱(chēng)“旨在將來(lái)使基因組測(cè)序價(jià)格進(jìn)一步降至100美元”;此外，宣布與IBMWatson、飛利浦達(dá)成基因服務(wù)類(lèi)合作計(jì)劃;與Bio-Rad實(shí)驗(yàn)室聯(lián)合發(fā)布IlluminaBio-Rad單細(xì)胞測(cè)序方案等。

其中*引人矚目的新一代測(cè)序系統(tǒng)“NovaSeq”，被Illumina總裁兼CEOFrancisdeSouza稱(chēng)作“Illumina創(chuàng)新歷**的一個(gè)*重要的拐點(diǎn)。如同2010年**發(fā)布HiSeqX將每個(gè)基因組的成本降至1000美元一樣，我們相信今日發(fā)布的NovaSeq架構(gòu)發(fā)展而來(lái)的系統(tǒng)，總有一天會(huì)將單個(gè)基因組的價(jià)格降至100美元�！�

業(yè)內(nèi)一位人士表示：“這讓本來(lái)就占據(jù)巨大優(yōu)勢(shì)的Illumina又甩出了同類(lèi)競(jìng)爭(zhēng)者好幾個(gè)身位�！�

目前Illumina在基因測(cè)序產(chǎn)業(yè)鏈上利潤(rùn)*大的上游設(shè)備和耗材領(lǐng)域占有*重的市場(chǎng)份額。根據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)，2016年全球主要基因測(cè)序設(shè)備公司銷(xiāo)售占比，前三分別為Illumina83.9%，ThermoFisher9.9%，Roche5.2%。

另一方面，Illumina不斷將觸手往中下游服務(wù)市場(chǎng)延伸。在去年年初的JP摩根健康醫(yī)療大會(huì)上，Illumina宣布成立針對(duì)癌癥早期篩查的血液基因檢測(cè)公司Grail，其投資者包括亞馬遜創(chuàng)始人杰夫·貝佐斯及微軟創(chuàng)始人比爾·蓋茨。

“據(jù)我們所知，Grail是該領(lǐng)域中**提供無(wú)癥狀液體活檢篩查的公司�！逼鋾r(shí)，Illumina全球公共關(guān)系總監(jiān)EricEndicott表示，絕大多數(shù)涉及新一代測(cè)序的公司都在采用Illumina的技術(shù)開(kāi)發(fā)液體活檢產(chǎn)品，提供分析晚期病癥、監(jiān)測(cè)疾病治療過(guò)程或反復(fù)狀況的服務(wù)，“但它們尚不能針對(duì)無(wú)癥狀人群進(jìn)行篩查�！�

加上此次宣布與多家公司開(kāi)展的基因數(shù)據(jù)、分析及服務(wù)類(lèi)合作計(jì)劃，可以預(yù)見(jiàn)，Illumina正在不斷布局、掘金中下游市場(chǎng)。

基因測(cè)序行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分為：上游設(shè)備端，包括測(cè)序設(shè)備的研發(fā)制造和耗材及試劑生產(chǎn);中游的服務(wù)端主要為基因測(cè)序和數(shù)據(jù)分析服務(wù);下游應(yīng)用端面對(duì)科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、制藥企業(yè)及個(gè)人消費(fèi)等。

近年來(lái)，基因測(cè)序設(shè)備的更新迭代速度不斷加快，受益于此，基因測(cè)序成本也大幅下降。1986年，第*臺(tái)商用基因測(cè)序設(shè)備問(wèn)世，19年后第二代測(cè)序設(shè)備出現(xiàn)，從第二代迭代到第三代設(shè)備時(shí)間縮短至5年。

目前基因測(cè)序領(lǐng)域上游技術(shù)測(cè)序儀、試劑主要被國(guó)外公司壟斷，由于技術(shù)門(mén)檻高，后來(lái)者很難從這一領(lǐng)域切入搶占市場(chǎng)，而上游巨頭們還在不斷通過(guò)大舉投資并購(gòu)，布局中下游市場(chǎng)。

醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展與政策密不可分，《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》(征求意見(jiàn)稿)出臺(tái)不到一個(gè)月，業(yè)內(nèi)已有約60億元的資本投入其中。上海市食品藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)陳堯水表示，征求意見(jiàn)稿對(duì)細(xì)胞制品企業(yè)而言是一個(gè)特大的利好。

細(xì)胞制品是指來(lái)源于符合倫理學(xué)要求的細(xì)胞，按照藥品的管理規(guī)范，經(jīng)過(guò)體外適宜的培養(yǎng)和操作而制成的活細(xì)胞產(chǎn)品。近年來(lái)，隨著干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療和基因編輯等理論技術(shù)和臨床醫(yī)療探索研究的發(fā)展和日益完善，細(xì)胞治療擬作為藥品的研發(fā)已成為熱點(diǎn)，為一些重大及難治性疾病提供了新的思路和治療方法。

為規(guī)范和指導(dǎo)這類(lèi)產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)與研究，征求意見(jiàn)稿是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心在借鑒國(guó)內(nèi)外相關(guān)指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，經(jīng)過(guò)前期調(diào)研、關(guān)鍵技術(shù)要點(diǎn)研討、初稿撰寫(xiě)以及多次專(zhuān)題會(huì)和工作會(huì)議充分討論后形成的，于2016年12月16日出臺(tái)，截止時(shí)間為2017年1月25日。

此次征求意見(jiàn)稿不僅是免疫細(xì)胞治療行業(yè)的一劑強(qiáng)心針，也是一個(gè)大洗牌，促使提高產(chǎn)業(yè)門(mén)檻和監(jiān)管力度，讓缺乏核心技術(shù)、不符合水準(zhǔn)的企業(yè)自行淘汰，整個(gè)行業(yè)認(rèn)真按規(guī)范以安全為前提向前發(fā)展。

據(jù)KitePharma董事長(zhǎng)ArieBelldegrun介紹，8年前已經(jīng)注意到，當(dāng)時(shí)一些化療、放療的技術(shù)窮盡也無(wú)法改變癌癥依舊進(jìn)展的事實(shí)。KitePharma公司逐步關(guān)注細(xì)胞療法，通過(guò)這種新型療法，有的患者已存活了七八年。和化療不一樣，該療法通過(guò)采集腫瘤患者外周血中的T細(xì)胞，體外把這個(gè)細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的工程設(shè)計(jì)，使其具有識(shí)別并且殺傷腫瘤的功能，并回輸給患者從而在體內(nèi)通過(guò)靶向技術(shù)殺傷腫瘤細(xì)胞。

2016年12月，KitePharma宣布已向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交生物制品許可申請(qǐng)(BLA)，就KTE-C19作為難治型侵襲性B細(xì)胞NHL患者的治療進(jìn)行滾動(dòng)式申請(qǐng)。“歐洲也在申請(qǐng)中，各個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)流程進(jìn)展速度非�？欤�今年有望獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)�！盇rieBelldegrun說(shuō)，希望把這種技術(shù)通過(guò)科學(xué)的方法帶到中國(guó)，保證患者的安全，并通過(guò)可靠的方式生產(chǎn)。

1月10日，復(fù)星醫(yī)藥宣布通過(guò)旗下全資子公司在上海注冊(cè)成立中外合營(yíng)企業(yè)，擬投資不超過(guò)8000萬(wàn)美元，擬引進(jìn)KitePharma的CAR-T治療產(chǎn)品KTE-C19，為淋巴癌及白血病患者帶來(lái)**治療手段。上海血液學(xué)研究所所長(zhǎng)陳賽娟表示，CAR-T療法在急性淋巴細(xì)胞白血病以及多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域已有一些臨床研究，雖然還沒(méi)有達(dá)到治好惡性血液疾病的目標(biāo)，但是一種很有希望的方法，對(duì)于研究怎么治好癌癥，跨出了重要一步。不過(guò)，目前還有很多問(wèn)題待解決，比如治療過(guò)程中出現(xiàn)的副作用細(xì)胞因子風(fēng)暴，還不知該如何應(yīng)對(duì)。

公開(kāi)信息顯示，細(xì)胞因子風(fēng)暴，是指機(jī)體感染微生物后引起體液中多種細(xì)胞因子如TNF-α、IL-1、IL-6、IFN-α、IFN-β等迅速大量產(chǎn)生的現(xiàn)象，是引起急性呼吸窘迫綜合征和多器官衰竭的重要原因。

“形象點(diǎn)說(shuō)就是，一個(gè)人出去叫了1000個(gè)人進(jìn)來(lái)幫忙，用槍頭把腫瘤細(xì)胞干掉，人體內(nèi)就好像在‘打仗’，一個(gè)點(diǎn)發(fā)生‘爆炸’后，附近冒的煙影響了旁邊的細(xì)胞。”一位參與過(guò)CAR-T治療過(guò)程的醫(yī)生介紹，如果觀測(cè)到患者一天之內(nèi)出現(xiàn)體溫上升、發(fā)燒癥狀，說(shuō)明該方法在起作用。有些風(fēng)暴可以通過(guò)檢測(cè)，得出是由哪一個(gè)細(xì)胞因子引起，從而精準(zhǔn)調(diào)控，但如果沒(méi)有大量臨床數(shù)據(jù)積累，沒(méi)有標(biāo)志物判斷，只能通過(guò)傳統(tǒng)臨床表現(xiàn)推測(cè)，確實(shí)不易。

陳賽娟說(shuō)：“在疾病惡性階段，是緩解后進(jìn)一步治好還是兇險(xiǎn)的時(shí)候仍舊治療，是需要研究的問(wèn)題。因?yàn)樵谥委熯^(guò)程中，細(xì)胞因子風(fēng)暴也會(huì)影響病人的生命。另外，有關(guān)疾病反復(fù)問(wèn)題也需要進(jìn)一步研究。所以即便現(xiàn)在國(guó)內(nèi)外有一些細(xì)胞療法的產(chǎn)品，但在治療過(guò)程中也要慎重，探索*佳治療方案，以達(dá)到*好的治療效果。”

業(yè)內(nèi)人士稱(chēng)，這一過(guò)程中，不僅需要多方合作加強(qiáng)基礎(chǔ)研究，還要加強(qiáng)臨床研究，為國(guó)家有關(guān)部門(mén)提供一些先行先試的建議或戰(zhàn)略規(guī)劃決策，從而為攻克癌癥做貢獻(xiàn)。

責(zé)任編輯：田月華 wealthfootsteps.com 2017-2-15 16:32:40

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